به گزارش رصد اقتصادی: همگنیکس، یک داروی تک دوز برای نوعی از اختلال انعقاد خون هموفیلی، اخیراً رکورد جهانی جدیدی را برای قرار گرفتن در صدر لیست گرانترین داروی تاریخ ثبت کرده است. هر دوز همگنیکس 3.5 میلیون دلار است.
روز سهشنبه، سازمان غذا و داروی ایالات متحده، داروی همگنیکس را مورد تایید قرار داد. این دارو برای یک نوع ژن درمانی پیشرفته به منظور درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B طراحی و ساخته شده است. هموفیلی B نوعی اختلال ژنتیکی جدی است که پروتئین حیاتی مورد نیاز برای لخته شدن خون در صورت خونریزی در بدن افراد تولید نمی شود.
تا پیش از این، در درمانهای معمولی نیاز بود تا با تزریقهای روتین و منظم، پروتئین از دست رفته در بیماران در سطح مورد نیاز حفظ شود. اما از این پس به لطف همگنیکس ، مبتلایان به هموفیلی B برای درمان همیشگی فقط نیاز به یکبار تزریق IV ( تزریق درون وریدی) خواهند داشت.
اما مشکل این است که هزینه یک دوز آن حدود 3.5 میلیون دلار است و همگنیکس حالا به گران ترین داروی تاریخ تبدیل شده است.
دکتر پیتر مارکس، مدیر ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک مرکز FDA گفت: « تأییدیه امروز گزینه درمانی جدیدی را برای بیماران مبتلا به هموفیلی B ارائه می دهد و نشان دهنده پیشرفت مهم در توسعه درمان های نوین برای افرادی است که به شکلی گسترده با بیماری مرتبط با این نوع هموفیلی دست به گریبان هستند.»
بر اساس تجزیه و تحلیل اخیر یک سازمان تحقیقاتی غیرانتفاعی مستقل، قیمت منصفانه برای همگنیکس بین 2.93 میلیون دلار تا 2.96 میلیون دلار خواهد بود.
با این حال، با وجود قیمت گزاف همگنیکس ، بسیاری بر این باورند که این دارو به دو دلیل شانس موفقیت دارد: یک، درمانهای موجود برای درمان بیماران هموفیلی B نیز بسیار گران هستندو دوم اینکه افراد مبتلا به این بیماری در ترس دائمی ناشی از خونریزی دست و پنجه نرم می کنند که میتواند به قیمت جان آنها تمام شود.
اختصاصی
0 دیدگاه